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第125章 攻克复杂疾病的征程(2 / 2)

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这一结果让整个团队为之振奋,但他们也清楚,动物实验的成功并不意味着就能直接应用于人体。为了确保安全性和有效性,他们进一步扩大动物实验规模,对不同阶段、不同严重程度的神经退行性疾病动物模型进行治疗,并延长观察时间,详细记录各项数据。同时,对治疗过程中可能出现的副作用和风险进行深入研究,制定相应的应对措施。

在研究神经退行性疾病的同时,团队也没有忽视罕见遗传性疾病。这类疾病由于发病率低、患者基数小,往往容易被忽视,但对于患者个体而言,却意味着无尽的痛苦。虎娃团队深知每一个患者背后的家庭都在期待着奇迹的发生,因此他们决心为这些患者寻找希望。

针对罕见遗传性疾病,团队首先对患者的致病基因进行全面分析。由于这类疾病的致病机制往往涉及多个基因的复杂相互作用,形成了错综复杂的致病基因网络,分析工作极具挑战性。团队利用先进的基因测序技术和生物信息学工具,对大量患者的基因数据进行深度挖掘。他们与星际联盟内其他科研团队合作,共享数据资源,试图从海量的数据中找出规律。

经过长时间的努力,团队逐渐理清了部分罕见遗传性疾病的致病基因网络。在此基础上,他们综合运用克隆技术、基因治疗技术以及其他相关技术,为每一位患者制定个性化的治疗方案。

对于一些因特定基因缺失导致的罕见遗传性疾病,团队尝试通过克隆技术培育出携带正常基因的细胞,再利用基因治疗技术将这些正常基因精准地整合到患者自身细胞的基因组中。而对于一些涉及基因表达调控异常的疾病,他们则通过调整基因治疗策略,精确调控相关基因的表达水平。

在制定好个性化治疗方案后,团队同样在动物模型上进行验证。由于罕见遗传性疾病的动物模型构建难度较大,团队投入了大量的时间和精力来建立准确模拟人类疾病的动物模型。经过不懈努力,他们成功建立了多种罕见遗传性疾病的动物模型,并在这些模型上开展治疗实验。

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